一、投融资与合作：
1、苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”或“公司”）近日完成4000万美元的E1轮融资。本轮融资主要由磐霖资本、三一创新基金等现有股东、以及本轮新增机构和个人投资者共同投资完成。本轮募集的资金将继续支持瑞博生物处于不同研发阶段的多品种全球开发、以及现有小核酸技术的迭代特别是非肝靶向递送技术的研究。此轮融资的完成，显示了新老投资人对瑞博生物技术和过往发展的认可，以及对公司在核酸药物赛道上持续领先、开创美好前景的坚定信心（详见公众号往期文章：瑞博生物完成4000万美元E1轮融资）。
2、7月27日，金斯瑞科技发布公告，其非全资附属子公司传奇生物确定了公开发售价格为每股美国存托股份43美元，所得款项总额共约3.5亿美元。此外，传奇生物已向承销商授予30日购股权，可按公开发售价（减去承销折扣及佣金）购买最多额外1,221,000股美国存託股份。所有美国存託股份均由传奇生物发售。发售预期于2022年7月29日完成，惟须待惯常的完成条件达成（详见公众号往期文章：传奇生物：公开发售募资3.5亿美元，加速首个上市细胞疗法产品商业化）。
3、上海宇玫博生物近日宣布获得来自线性资本、苏高新科创天使基金数千万元天使轮融资，其中，线性资本领投。上海宇玫博生物2016年成立于上海张江，专注基因编辑和外泌体核心技术的研发和商业化运营，是外泌体领域领军企业，也是上海市器官修复工程技术研究中心合作单位，荣获多项创新创业大赛优秀奖，拥有多项发明专利及30余项软件著作授权（详见公众号往期文章：宇玫博生物：天使轮融资数千万元，专注基因编辑和外泌体核心技术）。
4、7月15日，宜明细胞生物科技有限公司（Ubrigene）（以下简称：宜明细胞）苏州CDMO新基地开业及宜明细胞战略客户集中签约仪式在苏州工业园区独墅湖世尊酒店隆重举行！数百位与会的国内外细胞与基因治疗领域（CGT）专家学者、业界同仁、苏州工业园区领导等众多嘉宾共同见证这一盛事！活动现场，宜明细胞分别与上海泰楚生物技术有限公司（以下简称：泰楚生物）、上海朗信启昇生物制药有限公司（以下简称：朗信生物）、上海鼎新基因科技有限公司（以下简称：鼎新基因）、上海瑞吉康生物医药有限公司（以下简称：瑞吉康生物）、上海恩凯细胞技术有限公司（以下简称：恩凯赛药）和浙江霍德生物工程有限公司（以下简称：霍德生物）六家CGT创新企业签署战略合作协议。合作领域涉及AAV基因治疗领域、CAR-NK细胞治疗领域以及iPSC细胞治疗领域等（详见公众号往期文章：赋能CGT 产业发展，宜明细胞战略客户集中签约！）。
5、7月19日，方拓生物科技公司（Frontera Therapeutics）宣布完成1.6亿美元B轮融资。本轮融资由博裕资本和红杉中国领投，正心谷、史带投资等机构参与跟投，原股东奥博资本、泓元资本继续加持。公司核心产品为FT-001，是一款针对RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物（详见公众号往期文章：方拓生物完成B轮1.6亿美元融资，基因治疗药物FT-001获得美国FDA临床试验许可和中国 CDE 临床试验申请受理）。
6、7月19日，Avista Therapeutics公司与罗氏签署了一项合作协议，开发用于眼部疾病的AAV基因治疗载体。他们将使用Avista的单细胞腺相关病毒（AAV）工程平台scAAVengr来开发罗氏定义的与衣壳谱相匹配的玻璃体内AAV衣壳。根据协议，罗氏将预先向Avista支付750万美元，以及潜在的里程碑付款。该合作协议的潜在交易价值总计超过10亿美元。
7、7月18日，华夏英泰(北京)生物技术有限公司宣布完成B+轮融资。本轮融资由华控基金领投，现有股东汉康资本和荷塘创投继续支持（详见公众号往期文章：华夏英泰完成B+轮融资，创新型细胞治疗产品矩阵持续进化）。
8、7月22日，Vertex Pharmaceuticals和Verve Therapeutics宣布双方达成一项为期四年的独家合作关系，共同开发一种肝病领域的基因编辑疗法，具体的适应症尚未公开。
根据协议，Vertex将向Verve支付6000万美元的预付款，其中包括3500万美元的股权投资。Verve将负责所有研究工作，包括药物发现和针对目标的体内基因编辑程序的临床前开发。Vertex将负责候选产品后续的临床研究、进一步开发、制造和商业化。Verve将有资格获得高达6600万美元的成功付款、高达3.4亿美元的开发和商业里程碑付款以及未来销售的分层特许权使用费。
9、7月20日，RNA疗法公司CAMP4 Therapeutics宣布完成1亿美元B轮融资，资金将用于推动regRNA Actuating Platform™的扩展，以及治疗Dravet综合征临床候选药正式进入临床。本轮融资由Enavate Sciences领投。
10、7月22日，深圳市深研生物科技有限公司与深圳宾德生物技术有限公司宣布正式达成战略合作。
11、7月21日，深圳市深研生物科技有限公司（下称“深研生物”）宣布完成亿元级B轮融资，斯道资本领投。本轮所筹资金将用于公司细胞治疗智能化生产装备平台的研发及海内外市场拓展，同时将进一步加强对病毒载体大规模生产技术的研发。
12、7月19日，德琪医药有限公司宣布，与专注于开发胎盘衍生的同种异体细胞疗法的生物技术公司Celularity Inc.达成临床前合作开发协议，将共同评估德琪医药的双特异性抗体联合Celularity由人类胎盘造血干细胞衍生而成的冻存自然杀伤（NK）细胞疗法的协同治疗潜力。
13、7月19日，药明康德宣布拟累计投资14亿美元在新加坡建立研发和生产基地。
14、7月19日，Immunocore公司宣布，完成1.4亿美元的私募融资，所得资金将用于推动其肿瘤学和传染病临床管线的进展，包括其主打疗法tebentafusp在晚期皮肤黑色素瘤领域的开发，以及其它靶向MAGE-A4和PRAME抗原的双特异性T细胞受体（TCR）免疫疗法。
15、7月13日，EpicBio宣布完成5500万美元的A轮融资。本轮融资由HorizonsVentures等机构参与投资，资金将用于表观遗传工程中使用最小的已知Cas蛋白。这家公司由师从CRISPR先驱JenniferDoudna教授的著名生物工程学家StanleyQi博士创建，致力基于袖珍Cas蛋白，开发体内调控基因表达的疗法。团队将RNA和蛋白质工程应用于核酸酶，目的是为哺乳动物基因组工程创建一个紧凑、高效和特定的系统。EpicBio同时从斯坦福大学获得了在人类中使用袖珍DNA结合蛋白CasMINI的独家权益。CasMINI是Qi博士实验室开发的Cas蛋白，它的大小只有常见Cas9和Cas12a的不到一半，是世界上最小的Cas蛋白之一。CasMINI个头小的优势在于能够使用单个腺相关病毒（AAV）载体就能够装载EpicBio公司开发的多种在研疗法，用于靶向广泛人体器官。公司目前有五种适应症：面肩肱肌营养不良症（FSHD）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、视网膜色素变性4（RP4）和视网膜色素变性11（RP11）。16、7月11日，VertexPharmaceuticals公司宣布，将斥资3.2亿美元收购ViaCyte。ViaCyte为一家干细胞治疗公司，最领先的管线是一款针对1型糖尿病（T1D）的干细胞衍生替代疗法。2021年6月，ViaCyte披露了其首个患者的数据，数据显示接受治疗后，患者的HbA1c从7.4%下降到6.6%，但患者仍然需要给自己注射胰岛素，无法实现功能性治愈。18、7月7日，Cytiva（思拓凡）与源健优科生物科技有限公司宣布签署战略合作协议。双方将在细胞与基因治疗CDMO的工艺设计与开发、厂房设计咨询、GMP生产线设备和耗材供应与建设、人才培训，以及未来工厂数字化与自动化运营等多个领域，开展全方位的深入合作。19、7月5日，阿斯利康宣布将以12.65亿美元的价格收购TeneoTwo，这份协议包括其I期临床阶段靶向CD19/CD3的T细胞衔接器(T-cellengager，TCE)TNB-486，目前正在评估该药对复发和难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的效果。根据协议条款，阿斯利康获得TeneoTwo的所有股权，在交易完成时支付1亿美元的预付款；此外，阿斯利康将向TeneoTwo的股东额外支付最高8.01亿美元的研发相关里程碑款项，以及最高3.6亿美元的商业相关里程碑款项（详见公众号往期文章：12.65亿，阿斯利康再收购一家药企）。20、7月4日，比利时biotech公司Galapagos宣布，已经与CAR-T疗法新创公司CellPoint及抗体疗法公司AboundBio两家公司达成收购协议，分别收购CellPoint和AboundBio。Galapagos表示通过这两笔并购获得了去中心化即时CAR-T细胞疗法以及下一代全人源抗体治疗平台。根据协议条款，Galapagos将以全现金交易的方式分别以1.25亿欧元和1400万美元的首付款收购CellPoint和AboundBio的所有流通股。CellPoint还将获得1亿欧元的里程碑付款。21、7月5日，Touchlight宣布与辉瑞达成一项非独家专利许可协议。根据授权协议，辉瑞获得使用Touchlight的酶促doggyboneDNA（“dbDNA”）的权利，用于辉瑞在全球范围内生产和商业化包括信使RNA疫苗（mRNA）在内的基因疗法。Touchlight将获得一笔预付款，并有望获得开发和商业里程碑付款，以及商业化后的特许权使用费。Touchlight是一家位于英国伦敦的私营生物技术公司，其专利dbDNA技术通过酶促制造工艺产生最小、线性、双链、共价闭合的DNA载体。23、7月7日，珠海舒桐医疗科技有限公司宣布完成数千万元融资，本轮融资由云锋基金、格力集团产投公司联合领投，中汇投资、善治投资跟投。融资资金将用于推进基因编辑诊断产品快速商业化以及创新药物申报新药临床试验（IND），建设符合GMP要求的新药研发实验室，同时不断提升公司技术创新能力，以拓展具有全球竞争力的新药研发管线（详见公众号往期文章：舒桐医疗完成数千万元融资，推进基于CRISPR技术的诊断、治疗和CRO服务）。24、7月10日，Kernal宣布完成2500万美元A轮融资，融资所得资金将用于研发其mRNA2.0平台，并支持其在研癌症免疫疗法KR-335的新药临床试验（IND）申请。25、广州派真生物技术有限公司（PackGene，简称“派真生物”）与上海鲸奇生物科技有限公司（Genemagic Biosciences，简称“鲸奇生物”）达成战略合作。本次战略合作将充分发挥双方在创新药物研发、杆状病毒/SF9的AAV工艺开发及大规模生产等方面的优势，在优势互补、互惠互利、共同发展的基础上建立全方位的战略合作伙伴关系。派真生物将为鲸奇生物提供AAV规模化生产的CDMO服务，鲸奇生物将根据自身优势，协助派真生物提升π-beta SF9 AAV高产平台的生产水平（详见公众号往期文章：派真生物与鲸奇生物签署战略合作协议，加速创新药研发进程）。26、7月2日，上海恩凯细胞技术有限公司宣布完成超亿元的A轮融资，本轮融资由华盖资本领投，中科院创投、乾道资本、呈益资本、天狼星资本和乔景资本等多家机构跟投，募集资金将用于一系列不同阶段NK细胞药物产品管线的研究和开发。恩凯赛药由田志刚院士带领的核心技术团队组建，专注于以NK细胞为基础的创新细胞药物技术转化和开发（详见公众号往期文章：恩凯赛药获逾亿元A轮融资，促进创新细胞药物技术转化和开发）。27、7月1日，士泽生物医药（苏州）有限公司、辉大（上海）生物科技有限公司、苏州沙砾生物科技有限公司（沙砾生物）三方宣布正式建立协同合作战略伙伴关系，充分发挥各自在iPS（诱导性多能干细胞）衍生细胞创新药研发、新一代基因编辑工具开发及进化平台、肿瘤免疫治疗及高通量靶点筛选的优势平台力量，加速推进新一代GCT产品的合作研发和产业化。28、继2022年1月14日，广州派真生物技术有限公司（以下简称派真生物）与神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称神济昌华）达成战略合作关系后，近期，双方再度携手，就神济昌华首个管线 SG001 的质粒药学研究、AAV 药学研究、AAV 批放行检测、分析方法学开发、稳定性研究等项目展开深度合作。此次合作无论是对双方的项目的发展还是对基因药物领域的影响，都有积极的推动作用（详见公众号往期文章：渐冻症患者福音：派真生物与神济昌华再度携手，推动中枢神经系统基因药物领域的高速发展）。二、企业研发信息：
1、7月27日，美国希望之城（City of Hope）研究团，在加拿大蒙特利尔举行的国际艾滋病大会（AIDS 2022）上宣布，一名66岁的艾滋病患者被“治愈”，成为继继“柏林病人”、“伦敦病人”和“纽约病人”之后第四位经干细胞移植实现艾滋病长期缓解的病例（详见公众号往期文章：全球第4例艾滋病“治愈者”出现，CCR5突变造血干细胞移植带来希望之光！）。
2、7月28日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息，苏州映辉医药科技有限公司全资子公司北京因美未来生物医药科技有限公司自主研发的溶瘤病毒产品“YH01注射液”临床试验申请获得受理（受理号：CXSL2200340）。
3、7月26日，据中国国家药品监督管理局药品审评中心最新公示信息，深圳因诺免疫有限公司及其子公司杭州超美生物技术有限公司自主研发的TCR-T细胞产品“因诺替西尔替-ESO细胞注射液”申报的两项IND获受理（受理号：CXSL2200337；CXSL2200338）（详见公众号往期文章：深圳因诺免疫TCR-T细胞药物IND获受理）。
4、7月27日，北京艺妙神州医药科技有限公司（下称“艺妙神州”）顺利通过北京市药品监督管理局的全面审查，成功获批CAR-T细胞治疗产品《药品生产许可证》，成为北京首家和全国为数不多获批CAR-T细胞治疗产品《药品生产许可证》的基因细胞药物企业（详见公众号往期文章：北京首张！艺妙神州获批CAR-T 细胞治疗产品《药品生产许可证》）。
5、7月20日下午，在武汉杨园国际会议中心，赛诺生(深圳)基因产业发展有限公司、健冠国际生命科技(湖北)集团有限公司、武汉中原医院签署战略合作协议，正式启动世界第一、全国唯一获得国药准字号批件的基因抗肿瘤药物——重组人P53腺病毒注射液——“今又生”在湖北的临床应用和开发（详见公众号往期文章：全球首个抗癌基因治疗药物“今又生”落地湖北）。
6、Sirnaomics宣布本公司已获中国台湾药品审批部门对其新药研究申请(IND)的监管许可，以启动RNAi治疗药物STP705用于治疗肝肿瘤晚期患者的I期临床研究。本次于中国台湾开展的多中心、开放标签、剂量爬坡的I期临床研究为STP705作为全球多中心临床试验的一部分，旨在评估其安全性、耐受性、药代药动及抗肿瘤活性。STP705将通过瘤内注射给药，用以治疗患有胆管癌、肝细胞癌或肝转移的晚期、转移性或手术无法切除实体瘤且对标准疗法无效的患者。该研究已于2021年3月在美国启动，本次于中国台湾进行的临床试验将于未来几个月内开始招募受试者。
7、近期，云舟生物GMP级别慢病毒载体的IND申请获得FDA正式批准用于在美国的多中心TCR-T临床试验（详见公众号往期文章：云舟生物慢病毒载体获得美国FDA的IND批文）。
8、7月21日，PTC Therapeutics宣布，欧盟委员会批准AAV基因疗法Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。Upstaza是一款AAV基因治疗，利用AAV2将功能性DDC基因递送到目标细胞壳核内，能够使得细胞增加AADC酶并恢复多巴胺的产生，以治疗AADCD。与传统的静脉输注不同，Upstaza通过一种微创神经外科手术输注到脑内，这种手术常用于多种儿科和成人神经系统疾病。Upstaza是全球首款获得监管批准的入脑AAV基因治疗（详见公众号往期文章：1、基因疗法又一里程碑|全球首个直接注入大脑的AAV基因疗法获批上市；2、盘点全球已上市的40款基因疗法（截止2022年7月））。
9、7月21日，德克萨斯大学MD安德森癌症中心和Obsidian Therapeutics宣布，FDA批准了MDAnderson 的研究性新药OBX-115的I期临床研究申请。OBX-115是肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)治疗药物，I期试验的OBX-115计划由CTMC制造，CTMC是MD Anderson 和National Resilience 的合资企业。
OBX-115是一种新型的工程化TIL疗法，具有调节膜结合的IL-15，旨在消除同时使用白细胞介素2治疗的需要，而传统的TILs需要毒性和昂贵的IL-2治疗。OBX-115临床前数据表明，与未经过工程改造的TIL相比，其持久性、效力和肿瘤控制能力都有所增强，有望改善不同类型实体肿瘤患者的临床结果。
10、7月19日，Capricor Therapeutics宣布完成在HOPE-3中的首例给药，这是CAP-1002的III期临床试验，CAP-1002是一种用于治疗晚期杜氏肌营养不良症(DMD)的同种异体细胞疗法。
11、7月22日，金斯瑞发布公告，传奇生物BCMACAR-T新药Carvykti上半年销售额为2400万美元。
12、7月19日，北京锦蓝基因科技有限公司的GC101腺相关病毒注射液临床申请获得CDE受理（详见公众号往期文章：锦篮基因SMA基因疗法再申临床）。
13、7月12日，VerveTherapeutics宣布，其用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的碱基编辑药物，已经完成首例受试者给药，这是首个体内碱基编辑的临床试验。本次试验药物VERVE-101由包裹在脂质纳米颗粒(LNP)中的mRNA和gRNA组成。LNP介导的递送靶向肝脏细胞，在PCSK9基因的特定位点将腺嘌呤改变为鸟嘌呤碱基，使基因永久沉默，减少PCSK9蛋白的产生，从而降低LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）在血液中的水平。在临床前验证研究中，单次静脉输注VERVE-101实现了67%的全肝细胞DNA编辑，血液中PCSK9蛋白水平降低了89%，血液中LDL-C降低了59%，并且未见脱靶效应。15、近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第13批审批结果发布，其中“腺相关病毒（AAV）载体表达白介素 1 受体拮抗剂 （IL-1Ra）治疗退行性膝关节炎的临床探索研究”（国科遗办审字〔2022〕GH3209号）的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。申办方为：信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司。此外，本批结果（中国人类遗传资源行政许可事项2022年第13批审批结果）还批准了信念医药的一项AAV基因疗法治疗血友病A临床研究项目和天泽云泰的AAV基因疗法（VGB-R04）治疗血友病B的一项观察性调查分析研究项目。（详见公众号往期文章：信致医药启动AAV基因疗法治疗退行性膝关节炎的临床探索研究）。16、7月11日，上海优卡迪生物医药科技有限公司宣布，其自主研发产品ssCART-19细胞注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（ODD），用于治疗急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。ssCART-19细胞注射液，是具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19基因工程化自体T细胞注射液，该产品在传统CAR-T技术基础上赋能了小干扰RNA沉默技术，通过该技术赋能后的T细胞，不仅可以表达靶向CD19的单链抗体，还可以同时表达IL-6沉默元件（shRNA）。与常规的CD19靶点CAR-T细胞相比，ssCART-19疗法可以显著降低回输后外周血IL-6因子的释放水平，从而进一步降低细胞因子的级联效应，从预防层面减少CAR-T治疗过程中严重CRS和严重ICANS的发生率，显著提高产品临床应用的安全性和长期疗效。17、7月12日，正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE（transformerBase Editor）正式获得美国专利商标局（USPTO）专利授权，成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具（详见公众号往期文章：首次出海，中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权）。18、7月12日，CDE官网显示，上海恒润达生生物科技股份有限公司的抗人BCMAT细胞注射液被纳入“突破性治疗药物程序”，适应症为多发性骨髓瘤。19、7月15日，华大智造在官网发布一则声明，其与跨国基因检测巨头Illumina就美国境内所有所有未决诉讼达成和解。根据协议条款，双方将不再对加州北部地区法院和特拉华州地区法院的诉讼判决结果提出异议。基于此，Illumina将向华大智造子公司CG支付3.25亿美元的净赔偿费（详见公众号往期文章：华大获赔22亿，与Illumina之间的基因技术专利拉锯战落幕）。20、7月13日，NeoImmuneTech宣布，其NT-I7efineptakinalfa（rhIL-7-hyFc）获得孤儿药称号，用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）。21、7月7日，上海吉倍生物技术有限公司的GB5005CAR-T细胞注射液临床申请获CDE受理。23、7月7日，CDE官网显示，纽福斯生物眼科基因疗法NR082眼用注射液（NFS-01）拟纳入突破性治疗品种，拟用于Leber遗传性视神经病变（G11778A突变）。NR082是纽福斯生物的核心产品，目前正在中国开展1/2/3期无缝注册性临床试验。它曾获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）（详见公众号往期文章：纽福斯生物眼科基因疗法拟纳入突破性治疗品种）。NR082分别于2011-2012年、2017-2018年、2020年在中国进行了三项由研究者发起的临床研究：IIT-1、IIT-2、IIT-3。其中，IIT-1研究的9个月、36个月和7年观察结果已发表。IIT-1研究的7年观察结果表明，最佳矫正视力（BCVA）≥0.3logMAR（视力表三行）的患者比例高达77.8%。IIT-2研究结果显示，一年随访完成时有56.6%的患者注射眼BCVA≥0.3logMAR。IIT-3研究结果显示，有76.5%的患者注射眼BCVA≥0.3logMAR。三项研究共纳入186例患者，所有接受治疗的患者均未发现严重不良事件，仅有少数的轻度不良事件，显示NR082在LHON的治疗中安全有效。24、7月4日，CDE官网显示，恒润达生的抗人BCMAT细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。25、7月4日，CDE官网显示，诺华基因疗法OAV101注射液（onasemnogeneabeparvovac）拟纳入突破性疗法并开始公示，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。Onasemnogeneabeparvovac最早于2019年5月获FDA批准上市，商品名为Zolgensma，用于治疗2岁以下运动神经元存活基因1（SMN1）出现双等位基因突变的SMA儿童患者，之后相继在日本、欧盟获批。2021年，Zolgensma全球销售额为13.51亿美元（详见公众号往期文章：CDE官网显示：诺华的SMA基因治疗药物拟纳入突破性疗法）。26、7月5日，ArrowheadPharmaceuticals宣布，已在ARO-MUC5AC和ARO-RAGE的两项1/2a期临床试验中为首批受试者给药。ARO-MUC5AC和ARO-RAGE属于RNA干扰(RNAi)疗法，旨在减少粘蛋白5AC(MUC5AC) 和晚期糖基化终产物受体(RAGE)的产生，正在开发用于各种粘液阻塞性和炎症性肺病。27、7月7日，传奇生物通知FDA，终止其针对LB1901的1期临床试验。这是一种实验性的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，主要针对恶性的CD4+T细胞，用于治疗成人难治性或复发的T细胞淋巴瘤（TCL）。据报道，终止乃基于传奇生物一款与LB1901表达相同CAR蛋白的类似CAR-T候选产品缺乏临床效益，该候选产品是在中国进行的临床研究（详见公众号往期文章：传奇生物终止一项CAR-T疗法 I 期临床试验）。28、7月5日，星汉德⽣物（SCG）宣布，公司在研新型TCR-T细胞注射液--SCG101于6月底获美国食品药品监督管理局(FDA)临床试验许可，将全面展开SCG101在美的1/2期临床试验，系统性探索治疗乙肝病毒（HBV）相关肝细胞癌（HCC）的安全性和有效性。29、7月8日，香雪制药旗下香雪生命科学技术(广东)有限公司与中山大学肿瘤防治中心召开了细胞治疗产品TAEST16001治疗晚期软组织肉瘤的多中心、开放、单臂、II期临床研究项目启动会（详见公众号往期文章：中国首个TCR-T细胞治疗产品正式开启II期临床研究）。30、7月7日，巴黎基因治疗公司Lysogene宣布了LYS-SAF302的II/III期试验评估治疗IIIA型粘多糖贮积症（MPSIIIA）的数据。该公司公布对的II/III期试验初步数据显示，LYS-SAF302对脑脊液(CSF)中的MPSIIIA疾病生物标志物硫酸乙酰肝素(HS)有积极影响。在LYS-SAF302给药后6、12和24个月观察到CSF中总HS衍生寡糖的平均水平相对于基线水平显著降低22%（P=0.015）。HS基线水平：2159±589ng/ml,n=15。服用LYS-SAF302后24个月的HS水平：654±497ng/ml,n=16。使用LYS-SAF302后18个月和24个月后，在血清中NFL水平比基线水平分别下降了33%（n=12，p=0.026）和41%（n=16，p=0.0075）。24个月后，CSF中NFL水平比基线水平（n=17）下降了33%（n=15，p=0.025）。31、7月1日，复星凯特登记启动了FKC889治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的单臂、多中心、开放性II期临床。FKC889是一款CD19靶向CAR-T细胞疗法，本次为该药国内首次启动临床。32、BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：BMRN）宣布，CHMP（欧洲药品管理局人用药品委员会）采纳了一项积极建议，即建议BioMarin的基因治疗药物valoctocogene roxaparvovec有条件上市许可(CMA)，该疗法适用于重度甲型血友病（血友病A）成人患者。预计欧盟委员会将在 2022 年第三季度做出与 CHMP 建议的一致的最终批准决定（详见公众号往期文章：欧洲人用药品委员会建议批准BioMarin血友病A基因疗法有条件上市）。1、2022年7月26日，中国科学院生物物理研究所阎锡蕴院士、范克龙研究员团队在 Nano Today 期刊发表了题为：Constructing a nanocage-based universal carrier for delivering TLR-activating nucleic acids to enhance antitumor immunotherapy 的研究论文。该研究基于对铁蛋白结构的分析，选择性对铁蛋白内表面负电氨基酸进行正电突变，构建了内腔正电的载核酸铁蛋白载体。该新型铁蛋白载体实现了对Toll样受体核酸配体的有效装载，并且有效增强了抗肿瘤免疫治疗（详见公众号往期文章：新型铁蛋白-核酸递送系统，增强肿瘤免疫治疗）。
2、7月25日，北京生命科学研究所/北京脑科学与类脑研究中心罗敏敏实验室在 Nature 子刊 Nature Methods 在线发表了题为：Directed evolution of adeno-associated virus for efficient gene delivery to microglia 的研究论文。该研究通过定向进化策略，开发了一系列能够在体内和体外高效侵染小胶质细胞的新型rAAV载体，实现对小胶质细胞的标记、在体观测和基因编辑（详见公众号往期文章：罗敏敏团队开发出多种高效感染小胶质细胞的新型rAAV载体）。
3、7月21日，伦敦大学学院(UCL)、皇家自由医院（Royal Free Hospital）和Freeline Therapeutics的研究团队在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为《Phase1–2 Trial of AAVS3 Gene Therapy in Patients with Hemophilia B》的文章，显示了一种AAV基因治疗的单次注射，能够保护血友病B患者长期免受出血和因子IX的预防输注。三年随访结果显示，所有10名患者接受一次性FLT180a输注后，因子IX水平呈剂量依赖性增加。在27.2个月（范围19.1-42.4）的中位随访中，除了一名患者需要重新恢复因子IX预防之外，其余患者均可观察到持续的因子IX活性。截至数据截止日期（2021年9月20日），5名患者的因子IX水平正常（范围为51%-78%），3名患者因子IX水平为23%-43%，1名患者因子IX水平为260%。在报告的不良事件中，约10%与FLT180a相关，24%与免疫抑制相关。肝转氨酶水平升高是最常见的FLT180a相关不良事件。一名患者出现动静脉瘘血栓形成的严重不良事件，正在调查中。（https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2119913）4、2022年7月20日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室、上海脑科学与类脑研究中心杨辉研究组联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的舒易来研究员与李华伟教授团队，以及临港实验室/上海脑科学与类脑研究中心胥春龙课题组在《Science Translational Medicine》期刊上联合发表题为“Rescue of autosomal dominant hearing loss by in vivo delivery of mini dCas13X-derived RNA base editor”的最新研究进展，该研究将mxABE系统应用于肌球蛋白IV（MYO6）基因c.1325G>A p.C442Y突变导致的半显性遗传性耳聋小鼠模型的治疗（详见公众号往期文章：基因编辑技术挽救遗传性听力损失）。 5、7月13日，LuigiNaldini 等科学家在ScienceTranslational Medicine 期刊发表了题为：Targetedinducible delivery of immunoactivating cytokines reprogramsglioblastoma microenvironment and inhibits growth in mouse models的研究论文。研究团队通过工程化改造造血干细胞（HSC），使其表达免疫激活细胞因子INF-α或IL-12，将工程化改造的造血干细胞抑制给胶质母细胞瘤小鼠后，免疫激活细胞因子的释放促进了肿瘤微环境中的免疫细胞活化，从而抑制了胶质母细胞瘤的生长并提高了生存率。该研究表明，造血干细胞（HSC）介导的细胞因子的释放比全身性细胞因子给药更安全、更有效。
（https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abl4106）6、7月12日，北京脑科学与类脑研究中心（CIBR）熊巍实验室在CellReports杂志上发表论文：Template-independentgenome editing in the Pcdh15av-3j mouse, a model of human DFNB23nonsyndromicdeafness。本工作首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接（NHEJ）的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗（详见公众号往期文章：熊巍团队实现遗传性耳聋的在体基因治疗）。1、2022年7月26日，药明康德发布中报，其中细胞及基因疗法 CTDMO 业务（WuXi ATU）实现收入人民币 6.15亿元（其中5.57亿元属于境外客户），同比增长 35.73%，实现毛利人民币-6,849.45 万元，毛利率较去年同期下降 8.37 个百分点，主要由于新启用的上海临港运营基地较低的利用率导致（详见公众号往期文章：药明康德：上半年细胞及基因疗法 CTDMO营收增长35.7%）。2、7月26日，深圳市发改委密集印发三个文件，重点支持医药生物、医疗器械和大健康产业，政策有效期5年。其中，对新靶点化学药、抗体药物、基因药物、细胞产品、微生物治疗、细菌治疗、多肽药物、噬菌体药物及酶工程等“卡脖子”核心技术攻关和重大产业项目，按照项目总投资40%分阶段给予资助，最高不超过3亿元。同时，深圳市还出台了重点支持大健康产业的政策，领域包括：精准医疗、康复养老、精准营养、医疗美容、化妆品等健康服务业，以及为其提供支撑的医疗美容设备、康复养老设备、新型营养保健品以及高端化妆品等健康制造业（详见公众号往期文章：深圳市发改委印发三个重磅文件，指出生物医药领域重点支持细胞治疗、基因治疗、基因检测设备和新型疫苗等！）。3、7月27日，BMS公布上半年业绩，上半年总收入235.35亿美元。其中，第2季度营收为119亿美元，同比增长2%。经外汇影响调整后，第2季度收入增长了5%。
BMS新上市创新产品目前处于快速抢占市场阶段，其中两款CAR-T产品BCMA CAR-T（Abecma）与CD19 CAR-T（Breyanzi）均表现良好。其中，Abecma较去年同期0.24亿元增长至1.56亿美元；Breyanzi较去年同期0.17亿元增长至0.83亿美元，两款产品合计营收2.39亿美元。
4、目前，我国 IIT 管理缺乏明确的法规和指南，为了更好地了解细胞基因企业实际需求，推动细胞基因治疗行业IIT相关标准的统一规范，7月14日下午，南京生物医药产业创新转化中心、中国生物医药产业链创新与转化联盟联合发起组织“南京细胞基因治疗代表性企业走访与细胞基因治疗行业IIT相关标准专家研讨会”。医院机构办、企业代表、临床PI、行业学会等多方专家参与本次活动。活动得到中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗监管研究专委会的支持，专委会主委、中心科学顾问王越全程参加活动（详见公众号往期文章：细胞基因治疗行业IIT研究新动向！南京生物医药产业创新转化中心发起“细胞基因治疗行业IIT相关标准专题研讨”）。6、亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”或“公司”；纳斯达克股票代码：GRCL）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，近日宣布任命张苏华（Samuel Zhang）博士为公司首席商务官（CBO），专注领导亘喜生物在全球的业务拓展及企业战略规划工作，包括构建、洽谈、落地执行战略联盟及合作推进（详见公众号往期文章：亘喜生物任命张苏华博士担任首席商务官）。8、宜明（北京）细胞生物科技有限公司（以下简称宜明细胞）宣布：正式任命陈英博士为首席科学官（CSO）。陈英博士将全面负责宜明细胞全球研发中心的工作，主要进行基础性和前瞻性技术新产品的迭代研发，包括AAV血清型筛选、稳转株平台工艺开发等，以确保宜明细胞技术处于全球第一梯队，引领行业发展风向，推动宜明细胞在CGT的CDMO领域更上一层楼，为全球范围内更多的CGT新药企业提供更加优质的服务（详见公众号往期文章：顶尖科学家加盟宜明细胞，出任首席科学官）。9、全国团体信息平台发布了由上海市食品药品检验研究院、上海药监局上海药品审评核查中心和上海医药行业协会等共同起草的《细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求》（T/SHPPA012—2022）团体标准，2022年07月28日起实施（详见公众号往期文章：7月28日起实施：国内首部《细胞和基因治疗产品快速无菌检查法的验证技术要求》（文末附全文））。
10、四川省药品监督管理局印发《关于进一步促进医药产业创新发展的若干措施（试行）》（以下简称《措施》），为深化改革创新、增强发展动能、加快建设医药产业强省提供政策支撑。《措施》指出：鼓励药品研发创新。鼓励企业自主研发和建设生产设施，支持采用合同研发生产组织（CDMO）、合同生产组织（CMO）等方式，开展抗体药物和基因治疗、细胞治疗等创新药物以及临床急需药物研发、生产。在疫苗管理厅际联席会议框架下，探索建立重大创新疫苗评审工作机制（详见公众号往期文章：支持细胞与基因治疗药物的研发生产，四川出台16条措施进一步促进医药产业创新发展）。
11、浙江省政府办公厅印发《关于促进生物医药产业高质量发展行动方案（2022—2024年）的通知》。《行动方案》提出，到2024年，浙江力争培育形成2个千亿级、3个500亿级生物医药产业集群，生物医药产业总产值达到4500亿元左右，打造全国生物医药产业制造中心。此外，《行动方案》指出：重点领域，推进生物药突破性发展。发挥杭州创新策源带动作用，支持杭州、温州等地发展抗体药物、核酸药物、重组蛋白药物等创新药，支持杭州、宁波、湖州、嘉兴等地加快布局发展新冠病毒疫苗等新型疫苗和紧缺生物制品。依托中国（浙江）自由贸易试验区（以下简称浙江自贸区），探索开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等生物医药前沿领域临床研究（详见公众号往期文章：布局全省|浙江出台促进生物医药产业高质量发展行动方案，支持核酸药、细胞治疗药、蛋白药物等创新药发展）。